Les maladies génétiques de la rétine et du nerf optique.

Les dystrophies de la rétines et du nerf optique sont classées parmi les maladies génétiques rares. Cependant, c'est la cause principale de cécité d'origine héréditaire dans notre pays. Comment expliquer qu'environ un tiers de la population possède au moins une mutation pathogène responsable de ces atteintes génétiques? Pourquoi une telle hétérogénéité génétique et clinique pour ces pathologies? Il y 18 mois, le premier et seul médicament de thérapie génique pouvant soigner une de ces maladies a été mis sur le marche. Il a fallu plus de 25 ans de recherche et de développement pour ce résultat là. A toutes ces questions passionnantes que je propose d'apporter des éléments de réponses.